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Molgradex拿下FDA突破性疗法认定 百济神州达成合作战胃癌
会员动态 药明康德 2020.01.06 134

“剑指”自身免疫性肺病!Molgradex拿下FDA突破性疗法认定

Savara公司宣布,美国FDA授予其在研药物Molgradex突破性疗法认定,用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(autoimmune pulmonary alveolar proteinosis,aPAP)患者。

Molgradex是一种重组人源GM-CSF的吸入制剂。它已经被美国FDA和欧洲药品管理局授予治疗PAP患者的孤儿药资格。目前,Molgradex还在被开发用于治疗因非结核分枝杆菌(NTM)导致肺部感染的患者。

该突破性疗法的认定是基于一项名为IMPALA的3期试验结果。该试验是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的关键性临床研究,旨在评估Molgradex治疗aPAP患者的疗效与安全性。试验的主要终点是治疗24周后,患者肺部磨玻璃样影(GGO)的评分,血清PAP生物标志物的变化。关键性次要终点包括:与基线相比的动脉-肺泡氧梯度(A-aDO2)的变化,患者的临床症状和功能的改善,步行六分钟的路程,以及需要接受全肺灌洗(WLL)次数的变化等。

▲IMPALA试验结果(图片来源:Savara公司官网)

该试验的结果表明,治疗24周后,与安慰剂组相比,治疗组中患者的GGO评分,血清PAP生物标志物的变化,肺泡中血氧的含量,患者的健康状况,以及血红蛋白浓度都有着显著的改善。此外,试验还表明,连续给药的治疗效果要优于隔周交替给药。

巧用小分子调控基因表达!Acceleron、Fulcrum共抗肺部疾病

Acceleron Pharma与Fulcrum Therapeutics公司联合宣布,达成一项研发合作协议,双方将基于Fulcrum的专有小分子调控基因表达技术平台,共同开发靶向肺部特定通路的肺部疾病治疗药物。

Fulcrum公司专注于研发可以调控基因表达的小分子创新药物。其技术平台能够首先发现导致不同疾病的遗传基础,然后通过细胞模型模拟疾病情况下的基因调控,并且可以利用这些细胞模型对候选药物进行筛选,从而找出针对特定基因失调的创新疗法。Acceleron将使用Fulcrum的这一技术平台识别出可以调节肺部疾病相关通路的小分子药物。

▲Fulcrum公司的药物研发策略(图片来源:Fulcrum公司官网)

根据协议条款,Acceleron和Fulcrum将共同发现疾病治疗靶点和相关小分子候选药物。而Acceleron将继续负责开发和推广本次合作开发的候选药物。Fulcrum将获得1000万美元的预付款,并有资格获得高达4.385亿美元的潜在里程碑付款,以及就本次合作开发产品在未来的销售额分成。

“再战”胃癌!百济神州达成合作

Leap Therapeutics和百济神州(BeiGene)公司联合宣布,双方就Leap公司开发的靶向DKK1的拮抗剂DKN-01在亚洲(日本除外)、澳大利亚和新西兰的临床开发和推广达成了独家选择权和许可协议。此外,Leap宣布与百济神州和两家机构投资者达成一项2700万美元的股权融资协议。

DKN-01是一种针对DKK1蛋白的人源化单克隆抗体。DKK1是调节Wnt信号通路的蛋白,在多种肿瘤中高度表达。它可以帮助维持肿瘤周围具有免疫抑制效果的肿瘤微环境。此前,DKN-01在治疗DKK1高表达的晚期胃食管连接部腺癌/胃癌患者的临床试验中,与Keytruda联用获得了积极的试验结果。

▲DKK1可以通过维护肿瘤微环境促进肿瘤生长(图片来源:Leap公司官网)

根据协议条款,Leap将从百济神州获得300万美元的预付款,百济神州将获得在亚洲(日本除外)、澳大利亚和新西兰开发和推广DKN-01的独家授权许可。如百济神州依据后续初步概念验证试验结果决定行使其选择权,Leap则将有资格获得一笔额外付款。此外,Leap有资格获得高达1.32亿美元的潜在里程碑付款,以及DKN-01在许可区域的销售额分成。作为同步进行的2700万美元股权投资的一部分,百济神州将对Leap进行一项500万美元的股权投资。

在选择期内,Leap同意就DKN-01和百济神州开发的PD-1抗体替雷利珠单抗(tislelizumab)构成的联合疗法开展研究。Leap计划在约40名二线DKK1高表达的胃食管连接部腺癌/胃癌患者中评估DKN-01和替雷利珠单抗联合疗法的疗效。此外,Leap计划在约20名一线胃食管连接部腺癌/胃癌患者中评估DKN-01与替雷利珠单抗和化疗联合治疗的疗效。Leap预计将在2020年上半年启动这些临床试验。

原标题:百济神州达成新合作“再战”胃癌;Molgradex“喜提”FDA突破性疗法认定